La amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM) es una enfermedad fatal, causada por la transtiretina mal plegada que se deposita como fibrillas de amiloide en el corazón.
Debido a que la progresión de la enfermedad es común, es clave disponer de métodos prácticos para monitorizar a los pacientes y optimizar las decisiones terapéuticas.
El empeoramiento ambulatorio de la insuficiencia cardíaca (IC) , definido como intensificación o el inicio de diuréticos de asa orales, es fácil de evaluar y se ha demostrado que constituye un indicador pronóstico de mortalidad en pacientes con ATTR-CM.
Durante el Congreso AHA 2024, se presentaron los resultados de un análisis preespecificado del estudio HELIOS-B, que evaluó la importancia clínica y pronóstica, así como el efecto del tratamiento con vutrisirán sobre el empeoramiento ambulatorio de la IC en pacientes con ATTR-CM.
En el estudio HELIOS-B, 654 pacientes recibieron vutrisirán (n=326) o placebo (n=328) durante 36 meses. En ambos grupos, el 40% de los pacientes en el grupo de vutrisirán y el 39% en el grupo placebo estaban recibiendo tafamidis.
El 49.1% de los pacientes experimentaron uno o más episodios de empeoramiento ambulatorio de la IC, el 37.5% tuvieron uno o más eventos cardiovasculares y el 18.3% fallecieron.
Los pacientes con empeoramiento ambulatorio de la IC presentaron un mayor riesgo de mortalidad por todas las causas y eventos cardiovasculares (HR 2.58, IC95%: 2.04-3.27) y de mortalidad por todas las causas (HR 2.45, IC95%: 1.70-3.52), además de un mayor deterioro en la distancia recorrida en la prueba de caminata de 6 minutos y en el puntaje global del Cuestionario de Miocardiopatia de la Ciudad de Kansas, asi como un aumento en los niveles de NT-proBP.
En los análisis de eventos recurrentes durante el período doble ciego, el tratamiento con vutrisirán, en comparación con placebo, redujo la tasa de empeoramiento ambulatorio de la IC (índice relativo de tasa: 0.66; IC 95%: 0.56-0.78).
Además, vutrisirán también redujo el riesgo del compuesto de mortalidad por todas las causas, eventos cardiovasculares y empeoramiento ambulatorio de la insuficiencia cardíaca en comparación con placebo (HR: 0.69; IC 95%: 0.57-0.83).
¿Qué podemos recordar?
El empeoramiento ambulatorio de la insuficiencia cardíaca fue frecuente en pacientes con ATTR-CM en HELIOS-B, estuvo asociado con un aumento de la mortalidad y se redujo con vutrisirán.
Los resultados fueron publicados simultáneamente en JACC.
