La miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM) es una enfermedad infradiagnosticada que se cree que afecta a más de 400.000 personas en todo el mundo. En la ATTR-CM, la acumulación de amiloide de transtiretina (TTR) provoca el engrosamiento y la rigidez del corazón, lo que a menudo conduce a la insuficiencia cardíaca o incluso a la muerte.
Existen dos formas de ATTR-CM:
Tipo salvaje: Esta forma de la enfermedad se desarrolla principalmente en personas mayores que no son portadoras de mutaciones genéticas.
Hereditaria: Esta forma de la enfermedad se debe a mutaciones genéticas transmitidas de padres a hijos.
Durante la tercera jornada del Congreso ESC 2023 se presentaron los resultados del estudio ATTRibute-CM, que evaluó la seguridad y eficacia de Acoramidis, un estabilizador de la transtiretina en pacientes con ATTR-CM en comparación con el placebo.
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Los pacientes elegibles con ATTR-CM sintomática se asignaron aleatoriamente en una proporción de 2:1 a recibir tratamiento con acoramidis oral 800 mg dos veces al día (n=421) o a placebo (n=211) durante 30 meses.
El punto final primario fue una combinación jerarquica de mortalidad por todas las causas, hospitalización por IC, cambio en el NT-proBNP y de la distancia caminada en la caminata de los 6 minutos durante una duración fija del tratamiento de 30 meses.
Los participantes de ambas ramas tuvieron la opción de iniciar el tratamiento con tafamidis comercial después de 12 meses en el estudio.
Al final de los 30 meses, los participantes tuvieron la opción de continuar recibiendo Acoramidis en la fase de “extensión abierta” del estudio, eliminando el uso del placebo.
Se incluyeron 632 pacientes con ATTR-CM, con una edad promedio de 78 años y un 90% de hombres.
La mayoría de los participantes presentaban síntomas de clase II (72,0%) o clase III (17,2%) de la New York Heart Association.
Acoramidis demostró reducir significativamente la ocurrencia del punto final primario jerárquico, con una proporción de victorias de 1,8 (IC 95%: 1,4-2,2; p<0,0001).
Adicionalmente, todos los eventos del punto final primario se redujeron significativamente con Acoramidis, con excepción de la mortalidad por todas las causas, que fue numéricamente menor pero no alcanzo la significancia estadística (HR 0.77, IC 95%: 0,542 a 1,10; p=0,15).
La frecuencia acumulada de hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares se redujo aproximadamente a la mitad en el brazo de Acoramidis.
Acoramidis preservó la calidad de vida, evaluada por el cambio respecto al valor basal en el KCCQ-OS, en comparación con placebo y dio lugar a mayores aumentos en el cambio desde el valor basal en la transtiretina sérica, lo que refleja la estabilización de la transtiretina in vivo.
El tratamiento con acoramidis fue, en general, bien tolerado.
